国家医保“灵魂砍价”药品诺西那生钠落地湖北

武汉同济医院SMA管理团队为患者实施腰椎穿刺及鞘内注射

24日，极目新闻记者从华中科技大学同济医学院附属同济医院获悉，3名脊髓性肌萎缩症（SMA）成人患者，近日在该院神经内科先后成功注射精准靶向治疗药物诺西那生钠。他们是该药于2021年被纳入医保目录后，湖北省首批受益的成人患者。

作为湖北首批拥有该药使用权的定点医院之一，同济医院此前已为14名未成年患者实施注射。

“救命药”进入医保

患者家庭重拾希望

25岁的小勇（化名）来自黄冈市，是诺西那生钠注射液被纳入医保后，在湖北完成注射的首批成人患者之一。

小勇和姐姐小丽（化名）都患有SMA，从小就无法自主行走，父母带着姐弟俩四处治疗未果。

2018年，小勇一家人在北京一家医院得知，诺西那生钠对治疗SMA有效。然而，一针70万元的价格，让他们很快放弃了治疗的念头。“就算卖房子，也凑不到那么多钱。而且，就算凑上一针的钱，该给谁注射呢？无论是给我还是给弟弟，对另一个来说都是一种伤害。”小丽说。

时间对姐弟俩都非常珍贵。由于没有接受有效治疗，小丽和小勇的身体功能一直在退化，四肢越来越无力，呼吸越来越费劲，就连吞咽也越来越困难。全家人苦苦期盼这款“救命药”早日降价或者进入医保。去年底，经过国家医保谈判“灵魂砍价”，诺西那生钠终于被纳入医保，一家人激动得都哭了。

2月19日，小勇在同济医院顺利注射诺西那生钠。“现在我充满希望，每天积极锻炼，期待身体出现好的变化。”小勇说。注射药物后，他感到身体机能没有再明显退步了。

跟小勇相比，小丽的脊柱弯曲更严重，注射难度更大，需要先做手术改善脊柱侧弯情况，才能注射诺西那生钠。

“以前，我和姐姐每天祈祷不要退化得太快；现在，我们期待的是每天都有一点进步。”小勇说。感谢国家的好政策，30年来，他和家人重新迎来治愈的希望。

首批受益成人患者

均未出现不良反应

据了解，SMA是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，由基因缺失或突变引起，主要表现为进行性肌肉萎缩和无力，进而出现吞咽、呼吸功能丧失。诺西那生钠注射液是全球首款获批的SMA基因剪切调控治疗药物，可改变疾病进程，改善患者的运动功能，提高生存率。2019年，诺西那生钠进入我国，每针价格近70万元。2021年，国家医保局经过8轮谈判，每针降至3.3万元。

诺西那生钠进入我国新版医保目录后，考虑到患者用药需求迫切，武汉同济医院神经内科迅速启动规范化诊疗工作。张旻教授组建起由神内、麻醉、超声等科室组成的多学科管理团队，制定完善的评估及治疗方案，于2月12日为湖北省首位成人SMA患者成功实施诺西那生钠鞘内注射。

“成人SMA患者大多存在复杂性脊柱侧弯。经过详细的肌电生理评估和神经运动评估后，我们采用超声引导下的腰椎穿刺及鞘内注射。穿刺过程很顺利，患者也没发生明显不适。”张旻介绍。在此基础上，她和团队又于2月19日分别为小勇和另一位患者完成注射。

经过护理人员密切监护，3人术后情况平稳，均未出现不良反应。随后，SMA多学科团队还对他们进行了药物、康复等系统治疗。

完成首针注射后，患者还需在第14天、28天、63天继续注射，之后每隔4个月实施一次维持剂量注射。

楚天都市报极目新闻记者 李曼英 通讯员 鲍捷 刘阳

编辑：张红艳